HEALTH TO KNOW 人類首次利用基因編輯技術修正突變 遺傳性疾病有望終結

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美國科學家首次利用 CRISPR-Cas9 基因編輯技術，安全修正了未被植入子宮前的人類胚胎中，一種與遺傳性心臟疾病有關的基因變異。

這一結果證明，使用 CRISPR-Cas9 的基因編輯技術編輯人類生殖細胞系（卵子、精子或早期胚胎）的 DNA 是安全的，讓人類在根治遺傳性疾病上邁出重要一步。

CRISPR-Cas9 在生物學領域被認為是一種具有劃時代意義的基因編輯技術，它利用特殊的 DNA 剪切酶來搜尋、剪切及替換 DNA 的特定序列，具有簡單、高效、準確的特點。該技術已應用在許多動植物上，比如培育抗蟲作物、編輯蚊子的特定基因來抵抗瘧疾等等。

中國與美國目前處在 CRISPR-Cas9 研究的前沿。去年10月底，由四川大學華西醫院腫瘤專家盧鈾領導的研究團隊，成功將基因編輯細胞注入一位晚期肺癌患者體內，完成了 CRISPR-Cas9 基因編輯技術在全球的首次人體試驗。


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